血友病是一种罕见的遗传性出血疾病，由于缺乏几种凝血因子中的一种，导致血液需要很长时间才能凝固。血友病可分为A型和B型，其中B型血友病是由于血液中缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)所致。

　　数据显示：

　　2021年全球有3.8万多人患有B型血友病。B型血友病患者绝大部分是男性，发病率大约为1/3.5万。

　　目前的标准疗法需要反复静脉输注血浆源性或重组FIX来控制和预防出血发作。但长期输血有很多副作用，也给患者及其家庭带来很大的经济负担。

　　》》 Fidanacogene elaparvovec

　　近日，一款针对中、重度B型血友病的基因疗法Fidanacogene elaparvovec在名为“BENEGENE-2”的3期临床试验中达到了主要终点。

　　研究显示，该药物可以大大降低患者的出血率，具有非劣效性和优效性。

　　Fidanacogene elaparvovec是一种新型在研基因疗法，含有生物工程腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白质壳)和高活性人凝血FIX基因。一旦输注后，能够在患者体内持续产生内源性的因子IX，从而消除定期输注因子IX的需求。

　　BENEGENE-2试验共有40名受试者，评估了Fidanacogene elaparvovec在B型血友病男性患者中有效性与安全性。

　　结果显示：

　　1、与标准治疗方案相比，输注总出血的年化出血率(ABR)具有非劣效性。

　　2、单剂量Fidanacogene elaparvovec导致ABR降低71%;

　　3、关键的次要终点显示，治疗后的ABR降低了78%，年化输注率降低了92%;

　　4、在安全性上，药物总体耐受性良好，与1/2期报告的结果一致。

　　好医友介绍

　　“B型血友病患者面临的负担很重，按照现有的常规疗法，患者需终生定期注射血浆或者凝血因子蛋白制剂。

　　去年11月，全球首款治疗B型血友病患者的基因疗法Etranacogene Dezaparvovec(Hemgenix)已获美国FDA批准上市。

　　而Fidanacogene Elaparvovec这种新型基因治疗候选药物，有望为B型血友病患者带来一次性治疗新选择。”

　　参考来源：

　　https://hk.finance.yahoo.com/news/pfizer-touts-positive-results-stage-134403421.html