阿尔茨海默病(AD，即老年痴呆症)是一种年龄相关性神经退行性疾病，会慢慢破坏记忆和认知技能，最终会失去基本行动能力。

　　全球目前有约5000万AD患者，中国的AD患者数居世界之首，目前已超过1000万人。而随着全球人口老龄化加剧，AD患者的数量将会与日俱增。

　　已知糖尿病、慢性炎症、感染、酒精和精神压力都可能导致认知能力的加速衰退。

　　神经细胞中具毒性的淀粉样蛋白寡聚体，被认为是造成AD神经退化与认知新能量下降的驱动因素，血浆中磷酸化tau蛋白(P-tau181)蛋白水平与AD的进展与恶化相关。

　　近日，在研药物ALZ-801(Valiltramiprosate)公布了临床2期试验中的最新结果。

　　数据显示：ALZ-801可改善早期AD患者血浆中P-tau181含量，减少脑萎缩情形并改善记忆功能。

　　好医友介绍：这是目前首个具有减少脑萎缩效果的AD药物。

　　ALZ-801是一款在研口服小分子药物，为高牛磺酸前体药物。在3期临床使用剂量下可抑制具神经毒性的淀粉样蛋白寡聚体形成，具有改变AD疾病进程的潜力。

　　本次公布的试验旨在检验ALZ-801(2次/天)对早期AD患者在生物标志水平的影响，共有84位患者入组。

　　第52周时，结果显示：

　　* 与基线相比，ALZ-801将患者血浆P-tau181蛋白降低41%。

　　* 与对照组相较，神经影像学分析亦显示患者的海马区容积获得保存，显示药物可能具有对脑结构的神经保护功用。

　　* 在第3、6、12个月时，患者的记忆测试皆高于基线值，这与所观察到的生物标志物水平与大脑影响结果相符。

　　* 安全性方面与之前试验结果一致，没有观察到血管源性脑水肿的情形。

　　好医友医疗网神经科专家Fred Nour博士介绍：

　　AD的治疗一直缺乏特效药物，此前AD在研药物大都折戟，近年来获批的几款新疗法也都面临一些争议。

　　这款新的在研疗法的积极数据，初步验证了其治疗潜力，有望为广大AD患者带来新希望。我们也期待更多新疗法早日问世。

　　注：ALZ-801曾于2017年获得美国FDA的快速通道资格。

　　参考来源：

　　https://alzheon.com/alzheon-reports-industry-leading-biomarker-brain-preservation-and-clinical-effects-following-12-months-of-treatment-in-phase-2-trial-of-oral-alz-801-valiltramiprosate-in-patients-with-early-alzheim/