急性髓细胞白血病(AML)是髓系造血干细胞恶性疾病，这种类型的白血病占小儿白血病的30%。并且多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。所以，为了寻求更好的治疗方案和更高的康复可能，越来越多的患者家庭选择出国看病。

据出国看病专业机构好医友了解，近日美国食品和药物管理局(FDA)批准了对急性髓细胞白血病(AML)的治疗新药。首先批准了格拉斯代吉(Glasdegib)和静脉锁骨(Venclexta)这两项用于治疗75岁或75岁以上的新诊断的AML患者，或患有慢性健康状况或疾病的患者，以防止他们接受标准的强化化疗。之后，该机构又批准了金曲替尼(Xospata)用于治疗AML检测为FLT 3基因突变阳性的患者。

用于治疗患者的特定化疗药物因几个因素而异，包括患者的年龄以及他们是否患有其他慢性健康状况或疾病(共患病)。依据美国食品和药物管理局(FDA)称，近50%的急性髓细胞白血病(AML)患者，其中许多是老年人，由于与治疗和并发症有关的毒性，没有接受标准的强化化疗。

老年AML患者的两种新治疗方案

格拉斯代吉(Glasdegib)是一种分子靶向治疗。依经FDA批准，与低剂量的细胞毒性化疗药阿糖胞苷联合使用。临床试验结果显示，在低剂量阿糖胞苷中添加Glasdegib，对于因年龄或并发症而无法进行强化化疗的AML患者，其总生存期中位数几乎翻了一番。

静脉碎裂是一种针对bcl-2蛋白的分子靶向治疗。bcl-2是一种蛋白质，通过阻止细胞经历一种叫做凋亡的自然自毁过程来促进细胞存活。通过阻断bcl-2，静脉碎裂触发白血病细胞因凋亡而死亡。

抗AML的第二个FLT 3抑制剂

金曲替尼(Xospata)是最近被FDA批准用于治疗AML的第三种分子靶向治疗药物。它的目标蛋白FLT 3，它被用于治疗任何年龄的成年人，其白血病测试结果为FLT 3基因突变阳性，且在最初治疗后复发或对初治无效。

遗传学研究示出25%至30%的AML患者以FLT 3基因突变为特征。这种形式的AML患者预后特别差。

金曲替尼是FDA批准用于治疗FLT 3突变阳性AML的第二个FLT 3靶向治疗。实验结果显示，48%的复发/难治性FLT 3突变阳性AML患者的完全缓解、完全缓解和不完全血小板恢复，或部分血液学恢复的完全缓解，很有可能在不久的将来看到在治疗AML方面的进一步进展。

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