肺癌是全球男性和女性癌症死亡的主要原因，约占所有癌症死亡人数的1/5。肺癌大致分为非小细胞肺癌(NSCLC)和小细胞肺癌(SCLC)，其中约15%被归类为SCLC。

　　大约2/3的SCLC患者被诊断为广泛期，即癌症已在肺部或身体其他部位广泛扩散。

　　SCLC是一种侵袭性、快速生长的癌症，尽管对铂类化疗有初步反应，但仍会迅速复发和进展。目前，SCLC仍亟需更有效的新疗法。

　　近日，美国FDA已授予THIO孤儿药资格，用于治疗小细胞肺癌患者。

　　THIO是一种端粒靶向剂，目前其在NSCLC中的活性正在临床开发中。端粒与酶端粒酶在癌细胞的生长及耐药机制中发挥着重要作用。

　　该制剂通过识别端粒酶起作用，使其进入癌细胞的端粒。一旦进入细胞，THIO就会抑制端粒的结构和功能，导致染色体末端打开和细胞死亡。

　　既往研究表明，使用低剂量的THIO治疗后，再进行抗PD-1/PD-L1免疫治疗，在临床前体细胞模型中消除了晚期肿瘤，并产生了癌细胞特异性免疫记忆，使免疫系统在治疗停止后对癌细胞仍保有活性。

　　也正因如此，THIO正在被开发作为NSCLC的二线或后线疗法，用于治疗对现有免疫检查点抑制剂标准治疗方案无效的NSCLC患者。

　　研究人员表示，SCLC的治疗前景有很大的改善空间，而端粒靶向疗法有望为一线治疗失败的SCLC、结直肠癌和肝细胞癌患者带来临床获益。据悉，2022年4月，FDA曾授予THIO治疗肝细胞癌患者孤儿药称号。

　　好医友医疗网肺癌专家David Berz博士介绍，小细胞肺癌患者的预后非常差，5年生存率仅6%。虽然SCLC治疗的临床进展缓慢，但随着对疾病生物学了解的增加，像THIO这样的靶向疗法有望为SCLC提供一种新的治疗选择。

　　参考来源：

　　https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-thio-in-small-cell-lung-cancer