近日，FDA授予人胎盘造血干细胞衍生的NK细胞疗法CYNK-001“孤儿药”称号，用于治疗恶性脑胶质瘤患者。

　　CYNK-001是一种非基因修饰的、低温保存的、人胎盘造血干细胞衍生的自然杀伤(NK)细胞疗法。

　　▌“脑癌之王”——脑胶质瘤

　　脑肿瘤大致分为良性、低级别和恶性三大类，在中国，其发病率和死亡率居全球第一。

　　其中，良性脑肿瘤(脑膜瘤、垂体瘤等)大部分可通过手术治愈;低级别脑肿瘤(癌前病变、低恶性神经胶质瘤)70%会发生癌变。

　　而脑胶质瘤是作为常见的恶性脑肿瘤，约占50%。因该病进展快、病程短、预后极差，又称为“脑癌之王”。

　　脑肿瘤的治疗难度较大，因为大脑是人体“司令部”，掌管着人体各种重要生理功能。治疗稍有不慎，便会影响到人体正常功能，甚至致死、致残。

　　好医友医疗网合作专家、美国著名神经外科专家、西达-赛奈医学中心神经外科研究所及脑肿瘤中心主任医师Keith Black医学博士表示：

　　脑肿瘤手术很难切干净，而且容易复发。加之大脑里还有层名为血脑屏障(BBB)的“结界”，阻止大多数小分子药物及大分子药物进入脑组织，限制了药物的应用。

　　不过，近些年来各种医疗技术迅速发展，有望透过血脑屏障进行抗肿瘤治疗，改善预后。

　　▌源自胎盘的NK疗法：CYNK-001

　　CYNK-001源于胎盘造血干细胞，是一种非基因修饰的自然杀伤(NK)细胞疗法，可广泛用于各种器官和组织。

　　在临床试验中，CYNK-001已经证实了NK细胞的一系列生物学活性。

　　目前，该药正被研究用于治疗急性髓系白血病(AML)、多发性骨髓瘤(MM)，以及作为各种实体肿瘤的潜在疗法。

　　另外，CYNK-001治疗新冠病毒感染的临床研究也正在推进中。因为NK细胞是天然免疫系统的重要组成部分，参与对多种病毒的免疫应答反应，能够有效保护机体清除病毒感染。

　　此前，该药曾获得FDA的快速通道认定，用于治疗成人多形性胶质母细胞瘤(GBM)患者。

　　在1期临床试验中，正研究该药在多形性胶质母细胞瘤(GBM)复发患者中的疗效，计划招募36名患者，预计完成日期为2024年2月。

　　CYNK-001在治疗恶性胶质瘤方面拥有很大的潜力，期待该药能早日完成试验，造福更多的脑肿瘤患者。

　　▌脑肿瘤有哪些新疗法?

　　目前，脑肿瘤治疗手段主要包括：手术、放疗、化疗/靶向治疗、免疫治疗、靶向肿瘤干细胞的治疗等，先进的影像技术的应用如近红外广谱成像(NIR)系统、纳米技术等也很重要。

　　Dr Black以及他的团队研发出一种能通过血脑屏障/血瘤屏障(BBB/BTB)的新型纳米医学影像制剂及药物，能精准靶向癌细胞，提高MRI诊断精确性，且能释放纳米药物治疗原发或转移性脑肿瘤。

　　自1987年以来，Dr Black已致力于脑肿瘤治疗和研究30多年，完成了6000多例脑肿瘤手术，是美国乃至全球顶尖的脑肿瘤专家。他及团队正在研究的脑肿瘤疫苗，成为美国最大的脑肿瘤疫苗临床试验点之一。

　　对于恶性脑肿瘤这类疑难重大疾病的治疗，选择比努力更重要，首先要明确治疗方向。如今，通过好医友国际远程会诊平台，国内患者可及时与包括Dr Black在内的上万名美国权威专家“面对面”会诊，集中外专家之力共同制定最优治疗方案。