结直肠癌是一种常见癌症，在2020年，全球有超过190万人被确诊为结直肠癌，并有93.5万人死于该病。

　　中国已成为全球结直肠癌年新发病例最多的国家，并且结直肠癌发病年轻化趋势明显。

　　结直肠癌患者中约有22%的患者在确诊时已为晚期，在转移性的结直肠癌病患中，约有3~5%的患者肿瘤过量表达HER2。

　　目前，尚无靶向HER2的结直肠癌疗法获批，存在巨大的未满足医疗需求。

　　近日，美国FDA授予Tukysa(Tucatinib)优先审评资格，与曲妥珠单抗联用，二线治疗HER2阳性结直肠癌成人患者(mCRC)。

　　Tukysa是一种口服小分子HER2激酶抑制剂，临床前实验显示，它可抑制HER2及HER3磷酸化，进而阻断下游MAPK和AKT信号通路，抑制肿瘤细胞生长。

　　Tukysa和曲妥珠单抗联用，相较二者单用，都具有更好的抗肿瘤活性。

　　此次获审是基于关键II期临床试验(MOUNTAINEER)结果，共招募117名HER2阳性不可切除或转移性结直肠癌患者，这些患者先前接受了标准治疗。

　　他们分别接受Tukysa单药治疗或Tukysa与曲妥珠单抗联合疗法。

　　试验的主要终点是根据盲法独立中央审查确认的客观缓解率;次要终点包括反应持续时间、无进展生存期、总生存期。

　　在20.7个月的中位随访后，结果显示：

　　1)在联合治疗组中，有38.1%的患者达到确认客观缓解率。

　　2)中位缓解持续时间为12.4个月，中位无进展生存期为8.2个月，中位总生存期为24.1个月。

　　3)而在Tukysa单药治疗组中，只有3.3%的患者达到客观缓解率。

　　好医友医疗网肿瘤专家Michael Castro博士介绍：

　　截至目前，FDA尚未批准针对HER2阳性的转移性结直肠癌疗法。此次新联合疗法获优先审评，说明其有让经治的HER2阳性转移性结直肠癌患者受益的巨大潜力。

　　参考来源：

　　https://www.onclive.com/view/fda-grants-priority-review-to-tucatinib-trastuzumab-combo-for-previously-treated-her2-mcrc