血友病是一种罕见的遗传性出血疾病，由于缺乏几种凝血因子中的一种，导致血液需要很长时间才能凝固。血友病主要分为A、B两种类型，其中A型血友病最常见。

　　由于重复关节出血会导致永久性关节损伤，关节疼痛和活动幅度受限，血友病严重影响患者生活质量，甚至会致残致死。

　　目前的血友病治疗方法是定期输注凝血因子，患者需要每周接受3-4次治疗，这给他们的生活带来极大的不便。

　　近日，血友病BASIS关键临床3期试验已达到其主要终点。

　　数据显示，与预防和按需治疗静脉注射方案相比，Marstacimab能够显著降低重度A型血友病以及中重度B型血友病患者的年出血率。

　　Marstacimab是一款具有独特作用机制的血友病疗法，仅需每周一次皮下注射。它通过靶向组织因子途径抑制剂(TFPI)，可用于治疗血友病A和血友病B患者。

　　Marstacimab作用机制不同于现有疗法，是通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域，重新建立出血和凝血之间的平衡，即便患者体内存在抑制剂，也能发挥减少出血发作次数的作用，显示出临床优势。

　　BASIS是一项全球性多中心、开放标签的III期研究。试验共纳入约116名患有重度A型血友病或中度至重度B型血友病青少年和成人受试者。

　　研究结果显示：

　　1、与按需静脉注射凝血因子相比，marstacimab能使患者出血率降低92%;

　　2、与预防接受凝血因子治疗相比，marstacimab能使年化出血率降低35%;

　　3、Marstacimab的安全性数据与1/2期试验结果一致，展现良好的耐受性。

　　好医友指出：

　　“若顺利获批，新疗法有望成为首款只需每周一次皮下注射的血友病疗法，同时也是首款按固定剂量给药的血友病A或B治疗药物。”

　　参考来源：

　　https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-announces-positive-marstacimab-results-pivotal-phase