生长激素缺乏症 (GHD) 是一种罕见病，其特征是脑下垂体生长激素分泌不足。

　　患有GHD的儿童不仅身材矮小，而且还经历代谢异常。如果不进行治疗，患儿将出现持续性生长迟缓，成年后身高极矮，青春期可能会延迟。

　　几十年来，儿童GHD的标准治疗一直是每天皮下注射一次人类生长激素(hGH)，以改善生长和代谢。对于患者来说，每日注射的治疗负担很高，这会导致依从性差，降低整体治疗效果。

　　》》 Ngenla(Somatrogon)

　　近日，美国FDA已批准长效人类生长激素类似物Ngenla上市，用于治疗3岁以上因为内源性生长激素分泌不足导致生长缓慢的儿童患者。

　　Ngenla(somatrogon)是一种人体生长激素，通过替代体内生长激素的缺乏来发挥作用。与生长激素基因促素相比，它在体内的作用持续时间更长，只需每周皮下注射一次。

　　此次批准得到一项随机、开放标签，含活性对照的3期临床试验结果的支持。

　　该试验在224名未经治疗的青春期前生长激素缺乏症患儿中进行，评估了每周注射一次Ngenla对比每日注射Genotropin的疗效和安全性。

　　试验主要终点是第52周时的年化身高速率。

　　研究结果显示：

　　1、Ngenla与每日注射一次的生长激素相比，达到非劣效性标准。

　　2、接受治疗后第52周时，Ngenla组的年身高增长速度为10.1厘米，对照组为9.78厘米。

　　3、Ngenla在试验中耐受性良好，其安全性与生长激素相当。

　　好医友介绍：

　　“长效疗法的获批对于患有生长激素缺乏症的儿童意义重大。作为一种新的、长效的疗法，它能将治疗频率从每天一次减少到每周一次，将成为一种重要的治疗选择，提高患儿接受治疗的依从性。”

　　参考资料：

　　https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/fda-approves-pfizers-ngenlatm-long-acting-once-weekly